Андрей Смирнов
Время чтения: ~25 мин.
Просмотров: 0

СитуацияЗдесь жизни нет и не будет: Как главное лекарство от муковисцидоза пропало из аптек

В Россию больше не поставляют препарат «Фортум» — жизненно важное лекарство для больных муковисцидозом. Это одно из самых распространенных генетических заболеваний, при котором нарушается работа организма, прежде всего легких. Продолжительность жизни пациентов с муковисцидозом в США и Европе — около 40 лет, в России — 20–27 лет даже с учетом наличия необходимых препаратов.

«Фортум» был на российском рынке более 20 лет и продлевал больным жизнь. Теперь им, видимо, придется пользоваться отечественными дженериками. Они токсичны и, по мнению экспертов, приносят больше вреда, чем пользы. The Village попытался разобраться, что ждет больных муковисцидозом в России и к чему приводит импортозамещение лекарств.

«Фортум» необходим для эффективного лечения 

Сейчас лечение муковисцидоза в первую очередь направлено на повышение качества жизни и увеличение ее продолжительности, рассказывает главный врач детской клиники «Рассвет» Наталья Васильева. Для этого нужны ферменты, вакцинации, физическая терапия, диеты и самое главное — антибиотики. К ним как раз относится «Фортум». Его прописывают всем пациентам с муковисцидозом.

Пульмонолог клиники «Рассвет» Василий Штабницкий отметил, что «Фортум» является самым эффективным препаратом для борьбы с заболеваниями, вызванными синегнойной палочкой. Это частая и опасная инфекция, которая возникает не только у больных муковисцидозом. Она устойчива к антибиотикам, поэтому важно использовать правильный препарат. «Фортум» используют как для лечения обострений инфекции, так и для профилактики. Если его не будет, у пациентов просто пропадет возможность эффективно лечиться.

Западный препарат нельзя заменить аналогами

На российском рынке у «Фортума» аналогов нет. Есть отечественные дженерики с тем же действующим веществом, но они не только менее эффективны, но могут быть даже опасными для здоровья, говорят врачи. Дженерики копируют оригинальные лекарства, но в них могут быть дешевые добавки, вызывающие серьезные побочные эффекты.

Майя Сонина

директор фонда «Кислород»

Заменители не выдерживают никакой критики. Они токсичны, дают резистентность, то есть организм к ним быстро привыкает, и антибиотики просто перестают действовать. К тому же у них серьезные побочные эффекты. Дженерики — это, мягко говоря, относительный выход, дети будут погибать рано.

Наталья Васильева

главный врач детской клиники «Рассвет»

Есть «мерседес», а есть «жигули». И разница между ними не в силе маркетинга. Я не знаю, как выкручиваться. Переходить сразу к следующему классу антибиотиков, а потом грызть локти, потому что дальше пути уже нет? Просить пациентов приобрести препарат за границей, а потом не иметь права его использовать, потому что он не зарегистрирован в России? Или просто хоронить пациентов. Не знаю, это сложный вопрос.

Почему прекратились поставки, не говорит даже производитель

«Фортум» производит британская фармкомпания GSK. Когда The Village попытался узнать, почему препарат прекратили поставлять в Россию, представители компании сначала сказали, что вообще ничего про него не знают. Позже они ответили, что узнали о проблеме только 25 ноября и не могут ее прокомментировать, так как «собирают всю доступную информацию».

Минздрав тоже узнал о ситуации с «Фортумом» после прекращения поставок. 27 ноября глава ведомства Вероника Скворцова поручила изучить проблему и, возможно, скорректировать клинические рекомендации по лечению муковисцидоза. То есть самый эффективный и безопасный препарат могут просто перестать прописывать.

Тем временем «Фортум» заканчивается в продаже. The Village смог найти его лишь в трех аптеках из десяти. При этом запастись им довольно сложно. Пациентка с муковисцидозом Тася Шеремет рассказала, сколько препарата требуется взрослому человеку: шесть граммов в сутки в течение 21 дня четыре раза в год. Всего получается 252 двухграммовые упаковки, каждая стоимостью около 600 рублей.

Из аптек пропадают и другие важные препараты

«Фортум» уходит с российского рынка не один. В последнее время новости о прекращении поставок лекарств появляются с пугающей частотой. Вскоре пропадут еще два антибиотика для больных муковисцидозом — «Колестин» и «Тиенам». О прекращении поставок стало известно из писем производителей. По мнению Василия Штабницкого, это очень серьезная проблема: препараты используют в комбинации с «Фортумом» или как альтернативу, если у пациента снизилась к нему чувствительность.

Недавно из продажи пропал даже «Преднизолон», говорит Штабницкий. Официально считается, что ничего страшного в этом нет, ведь есть аналоги. Но врач не согласен: для некоторых болезней схема лечения предусматривает только этот препарат и только в определенных количествах, поэтому заменить его просто невозможно.

О том, что оригинальные препараты перестают поставлять в Россию, врачи и пациенты в основном узнают задним числом. Они просто замечают, что нужные им лекарства пропадают из аптек. В начале года, например, исчез очень важный препарат для лечения лейкозов «Винкристин». Его должны были «импортозаместить», но российская компания просто не смогла вовремя это сделать. Поставку аналога задержали, и в результате онкопациенты остались без одного из важнейших компонентов химиотерапии.

Пациенты рискуют жизнями из-за импортозамещения

Майя Сонина считает, что продвижение отечественных фармкомпаний за счет запрета импортных препаратов — это данность. «Для российских производителей это бизнес, они заинтересованы в том, чтобы заполнять наш рынок своими дженериками или препаратами из дружественных стран», — говорит она. С ней согласен и Василий Штабницкий. По его словам, в России не хватает качественных оригинальных препаратов, которые давно используют в других странах. Теперь же «проверенных, эффективных и действительно жизненно необходимых лекарств» становится еще меньше.

Что делать пациентам, неясно. Теряя возможность эффективно лечиться, они рискуют жизнью. Проблема нехватки лекарств приводит к тому, что матери больных детей заказывают незарегистрированные в России препараты в иностранных интернет-магазинах. Их за это задерживают, конфискуют лекарства и даже заводят уголовные дела о контрабанде. Матерей отпускают, но дети остаются без необходимого лечения.

Василий Штабницкий

пульмонолог клиники «Рассвет»

Что делать пациентам в это время? У меня нет рецепта, я могу сказать только одно: берите кредиты, покупайте недвижимость в Италии, приобретайте итальянское гражданство и бегите — вот то, что я могу посоветовать.

Лечение муковисцидозаЛечение муковисцидоза направлено в том числе на борьбу с инфекционными заболеваниями легких, разжижение и удаление мокроты из бронхов, а также на замещение недостающих ферментов поджелудочной железы. Что включают в состав комплексной терапии?stomacth.jpg
Пищеварительный ферментный препаратНекоторые ферментные препараты способствуют более полному перевариванию белков, жиров, углеводов пищи.Посмотреть препаратstomatch2.jpg
Как можно избавиться от проблем с пищеварением?Нарушение пищеварения — это не самостоятельное заболевание, а комбинация симптомов, характерных для заболеваний органов пищеварения. Узнать большеfood5.jpg
Тест «Правильно ли вы питаетесь?»Узнайте больше о своем рационе и получите рекомендации по его корректировке. Пройти тест
Советы по улучшению пищеварения Чтобы не перегружать желудок, следует тщательно пережевывать пищу, чтобы она легче переварилась. Узнать больше
Сколько стоит Микразим®?Стоимость препарата Микразим® зависит от его дозировки (10 000 ЕД или 25 000 ЕД) и количества капсул в упаковке.Узнать стоимостьИмеются противопоказания. Необходимо проконсультироваться со специалистом.

Муковисцидоз — самое распространенное среди всех наследственных заболеваний[1]. В России на 8 000–10 000 новорожденных приходится один ребенок с муковисцидозом[2]. Из-за генной мутации, унаследованной от обоих родителей, нарушается функция желез внешней секреции (потовых, желез кишечника, поджелудочной железы), а также легких и печени. При этой болезни проблемы возникают практически в каждом органе, но основные симптомы приходятся на дыхательную и пищеварительную системы. Степень поражения именно этих систем и определяет тяжесть заболевания.

Что за диагноз муковисцидоз и какие формы заболевания бывают?

Как мы уже указали, муковисцидоз — патология, при которой так или иначе страдает весь организм, но симптомы поражения каких-то органов проявляются ярче, других — слабее. В зависимости от того, какие проблемы выходят на первый план, и определяются разные формы муковисцидоза:

  • легочная — на первый план выходят нарушения функции легких;
  • кишечная — основные симптомы связаны с нарушением пищеварения и недостаточной выработкой ферментов поджелудочной железы;
  • смешанная;
  • атипичная (цирротическая, отечно-анемическая, стертые формы).

Тем не менее это деление на формы в какой-то степени условно, так как при муковисцидозе поражения органов могут сочетаться.

Симптомы и признаки муковисцидоза

Густой секрет, формирующийся при муковисцидозе, обуславливает возникающие симптомы.

В легких секрет практически полностью закупоривает мелкие бронхиолы, нарушает нормальный газообмен, что вызывает дыхательную недостаточность. Поскольку бронхиальный секрет не может в полной мере выполнять защитные функции, в легких развивается инфекция, на фоне хронического воспаления меняется структура бронхиального дерева: появляются бронхоэктазы.

Дети с легочным муковисцидозом обычно часто кашляют, у них постоянно возобновляются бронхиты и пневмония. Кожа их бледная, приобретает сероватый оттенок, синеют кончики пальцев, мочки ушей. Со временем развивается бочкообразная деформация грудной клетки. Из-за постоянной нехватки кислорода ребенок вялый, плохо развивается. Постепенно нарастает дыхательная недостаточность.

Сгущение секрета поджелудочной железы часто приводит к тому, что ребенок рождается уже с закупоренными протоками. Ферменты вырабатываются в нормальных количествах, но не могут выделиться в кишечник, поскольку протоки закрыты. В результате ферменты начинают разрушать собственную ткань поджелудочной железы, приводя к формированию кист и фиброза (рубцов), при этом пищеварение необратимо нарушается. Сильнее всего ухудшается процесс переваривания белков и жиров.

Из-за недостатка ферментов пища в кишечнике начинает бродить, выделяя множество газов. Живот у ребенка постоянно вздут, отходят газы, стул бывает несколько раз в день, обильный и светлый, зловонный. Малыш худеет, начинает отставать в развитии. По мере того, как у ребенка получается формулировать свои ощущения, он начинает жаловаться на сухость во рту, из-за недостатка слюны ему трудно есть сухую пищу, любые блюда ребенок старается запивать.

Примерно пятая часть новорожденных, страдающих муковисцидозом, рождаются с симптомами кишечной непроходимости, возникшей из-за того что слишком вязкий первородный кал закупоривает просвет кишечника. Уже на второй день жизни малыш становится беспокойным, у него вздувается живот, появляются срыгивания, рвота с желчью. Кожа становится сухой, бледной, беспокойство сменяется вялостью.

При смешанной форме явно выражены симптомы и со стороны легких, и со стороны желудочно-кишечного тракта. Это самая тяжелая форма муковисцидоза.

Стертые формы обусловлены особыми мутациями и часто протекают под «масками» синуситов, рецидивирующих бронхитов, цирроза печени. Истинную причину проблем при этой форме обычно обнаруживают довольно поздно, нередко уже у взрослых.

Причины муковисцидоза

Муковисцидоз — наследственное заболевание. Его вызывает мутация гена CFTR (трансмембранного регулятора муковисцидоза) в 7-й паре хромосом. Если в этой паре одна хромосома с мутировавшим геном, а вторая нормальная, человек остается здоровым, но передает измененную хромосому своим потомкам. Если же эта мутация наследуется от обоих родителей — ребенок рождается с муковисцидозом.

Мутировавший ген кодирует особый белок, который регулирует движение ионов натрия и хлора через клеточную стенку. При муковисцидозе транспорт этих ионов нарушается, именно поэтому секрет становится вязким и закупоривает протоки. В результате нарушаются свойства всех без исключения секретов, выделяемых организмом: пота, секрета дыхательных путей, который должен поддерживать их в нормальном состоянии, слизи, защищающей стенки желудочно-кишечного тракта, ферментов поджелудочной железы, что и вызывает симптомы, описанные выше.

Как диагностировать муковисцидоз?

Признаки, по которым можно заподозрить муковисцидоз:

B грудном возрасте:

  • частый, постоянно возобновляющийся кашель, одышка;
  • рецидивирующая или хроническая пневмония;
  • отставание в физическом развитии;
  • неоформленный, обильный, маслянистый и зловонный кал;
  • хроническая диарея;
  • выпадение прямой кишки;
  • затяжная неонатальная желтуха;
  • соленый вкус кожи (постоянно, а не только когда ребенок вспотел);
  • отеки;
  • в родне были дети, умершие на первом году жизни.

У детей дошкольного возраста:

  • стойкий кашель с гнойной мокротой или без;
  • рецидивирующая или хроническая одышка без видимых причин;
  • отставание в весе и росте;
  • выпадение прямой кишки;
  • хроническая диарея;
  • деформация пальцев по типу «барабанных палочек»;
  • увеличенная печень и нарушенная ее функция.

Кроме того, внимания требуют дети и подростки с хроническим синуситом, полипами в носу, бронхоэктазами, панкреатитом, а также при сочетании признаков сахарного диабета и нарушения дыхания. Насторожиться нужно, если у ребенка с частыми бронхитами или пневмониями высевают из мокроты синегнойную палочку.

Как правило, в таких ситуациях врач-генетик начинает диагностический поиск с семейного анамнеза. Заполняется анкета, которая предваряет молекулярно-генетическое исследование. В анкете предлагается ответить на 50–60 вопросов: имеет значение пол и национальность, результаты инструментальных и лабораторных исследований.

Молекулярно-генетическое исследование частых мутаций в гене CFTR позволяет сделать один из четырех выводов:

  1. Мутация не выявлена.
  2. Мутация выявлена в гетерозиготном состоянии.
  3. Мутация выявлена в гомозиготном состоянии.
  4. Мутация выявлена в компаунд-гетерозиготном состоянии.

ДНК-диагностика позволяет выявить конкретную мутацию гена, вызывавшую болезнь.

К сведению

В гене CFTR на текущий момент описано свыше 700 мутаций, большинство из которых являются очень редкими. И только на 14 мутаций приходится примерно 75% всех генетических дефектов, приводящих к муковисцидозу.

Детям на первом месяце жизни проводят ииследование уровня иммунореактивного трипсина в крови — выявляют количество этого фермента поджелудочной железы. При муковисцидозе количество трипсина в 5–10 раз выше нормы.

Относительно несложен потовый тест — с помощью специальных анализаторов оценивают содержание в поте ионов натрия и хлора.

Кроме того, проводят и обследования, позволяющие обнаружить нарушенную функцию тех или иных органов. Так, обнаружение на рентгенограмме легких признаков эмфиземы, кистозных изменений может говорить об изменениях в структуре легких, характерных для муковисцидоза.

При кишечной форме болезни в кале обнаруживается большое количество непереваренного жира, а лабораторные исследования сыворотки крови, а также содержимого двенадцатиперстной кишки и мочи фиксируют резкое снижение уровня панкреатических ферментов.

Лечение и профилактика заболевания

Поскольку причина муковисцидоза — измененный мутацией ген, в настоящее время излечить эту болезнь невозможно. Но можно значительно продлить жизнь пациенту, грамотно используя симптоматическую терапию, то есть воздействуя на проявления болезни. Основные направления терапии:

  • разжижение секрета бронхов (муколитическая терапия);
  • антибиотикотерапия для контроля над инфекциями;
  • терапия ферментами поджелудочной железы для нормализации пищеварения;
  • диета с повышенной калорийностью;
  • противовоспалительная терапия.

Для профилактики муковисцидоза необходимо генетическое консультирование. Если в семье уже есть больные дети, или случаи муковисцидоза встречались в семейной истории, необходима консультация медицинского генетика. При обнаружении измененного гена у обоих родителей рекомендуется пренатальная диагностика плода, чтобы родители могли принять решение о продлении или прерывании беременности.

Итак, муковисцидоз — пока неизлечимая генетическая патология, затрагивающая все органы и системы. Но если проводить терапию настойчиво и последовательно, можно облегчить состояние пациента и повысить качество его жизни.

Как восполнить недостающие ферменты поджелудочной железы?

При муковисцидозе ферменты поджелудочной железы не поступают в кишечник, поэтому их приходится вводить извне. Один из лекарственных препаратов для коррекции ферментной недостаточности — Микразим®. Его активным веществом выступает панкреатин животного происхождения, содержащий пищеварительные ферменты — липазу, амилазу и протеазу, участвующие в расщеплении поступающих в кишечник питательных веществ (жиров, углеводов и белков). Капсулы выпускаются в двух дозировках — 10 000 и 25 000 ЕД (в пересчете на активность липазы — фермента, расщепляющего жиры).

Отличительная особенность Микразима® состоит в особом механизме действия, который реализуется благодаря микрогранулам — кишечнорастворимым пеллетам. Вначале желудочный сок растворяет оболочку капсулы, и микрогранулы с ферментами равномерно смешиваются с пищей еще в желудке. После того как пищевой комок поступает в кишечник, под действием щелочной среды в его просвете растворяются оболочки микрогранул панкреатина, выделяя ферменты, которые включаются в процесс переваривания, причем максимальная активность препарата проявляется уже через полчаса после растворения оболочки.

Важно, что микрогранулы растворяются только в просвете кишечника, где ферменты выделяются и начинают свое действие — то есть точно там, где это необходимо, и не инактивируются желудочным соком.

Прием Микразима® рекомендуется при муковисцидозе, чтобы компенсировать недостаток ферментов поджелудочной железы. Дозировку должен подбирать врач, исходя из состояния конкретного пациента, его возраста и сопутствующих заболеваний.

Использовать Микразим® можно в любом возрасте, но для детей следует раскрыть капсулу и смешать ее с нейтральной или немного кислой пищей, не требующей пережевывания, такой как овощное пюре или сок.

Ни в коем случае нельзя измельчать, пережевывать содержимое капсулы, толочь его, чтобы не разрушить оболочку, покрывающую микрогранулы. Принимая препарат, нужно запивать его большим количеством воды.

Микразим® не рекомендован к применению при индивидуальной непереносимости, остром или хроническим панкреатите в стадии обострения.

* Регистрационный номер препарата Микразим® в Государственном реестре лекарственных средств — ЛС-000995 от 18 октября 2011 года, переоформлен бессрочно 16 января 2018 года.Лекарственный препарат включен в перечень ЖНВЛП[3].

Источники:
  • 1 http://mukoviscidoz.org/doc/konsensus/CF_consensus_2017.pdf
  • 2 https://clck.ru/FKEcb
  • 3 https://clck.ru/FJbCo
Симптомы муковисцидоза, причины заболевания, диагностика, лечение. Муковисцидоз у детей. Сколько больных в России? Сколько живут больные муковисцидозом в России, Европе и США? Какие проводят анализы, чтобы определить муковисцидоз? Какие препараты от муковисцидоза пропали с российского рынка?
Anews Знанияоколо 14 часовНовости
Фото: «Яндекс.Здоровье»

Муковисцидоз считается одним из самых распространенных наследственных заболеваний. Его впервые выделил в 1936 году венский педиатр Гвидо Фанкони.

Суть мутации заключается в нарушении структуры и функции белка, получившего название муковисцидозный трансмембранный регулятор проводимости. Именно его кодирует одноименный ген CFTR. Этот белок регулирует движение ионов натрия и хлора через клеточную стенку.

При муковисцидозе транспорт этих ионов нарушается. Как следствие, секрет становится вязким и закупоривает протоки. В результате нарушаются свойства всех без исключения секретов, выделяемых организмом: пота, секрета дыхательных путей, который должен поддерживать их в нормальном состоянии, слизи, защищающей стенки желудочно-кишечного тракта, ферментов поджелудочной железы.

Прежде всего заболевание поражает дыхательные пути и ЖКТ.

Симптомы муковисцидоза. Диагностика у детей

Большинство случаев муковисцидоза выявляется в первые два года жизни ребенка. Заподозрить заболевание можно по следующим признакам:

  • частый, постоянно возобновляющийся кашель, одышка;

  • рецидивирующая или хроническая пневмония;

  • неоформленный, обильный, маслянистый и зловонный кал;

  • хроническая диарея;

  • выпадение прямой кишки;

  • затяжная неонатальная желтуха;

  • отставание в физическом развитии;

  • постоянно соленый вкус кожи;

  • отеки;

  • деформация пальцев по типу «барабанных палочек»;

  • увеличенная печень и нарушенная ее функция.

Фото: Jerry Nick / wikimedia.org

Для диагностики муковисцидоза проводят:

  • сбор семейного анамнеза и ДНК-пробу (дорогостоящая процедура);

  • потовый тест (с помощью специальных анализаторов определяют содержание ионов натрия и хлора в поте);

  • анализ крови на уровень иммунореактивного трипсина (при муковисцидозе этот фермент поджелудочной железы выше нормы в 5-10 раз);

  • могут назначить обследование, позволяющее обнаружить нарушение функции тех или иных органов из-за муковисцидоза (например, легких, ЖКТ).

Лечение муковисцидоза

Пока человечество не нашло способов излечить муковисцидоз полностью, поскольку речь идет о генетической мутации. Но продлить жизнь пациенту можно, если грамотно проводить симптоматическую терапию.

Основные ее направления:

  • ежедневная муколитическая терапия для разжижения секрета бронхов;

  • назначение курсов антибиотиков для контроля над инфекциями;

  • назначение препаратов с панкреатином для коррекции нарушенной функции поджелудочной железы и нормализации пищеварения;

  • противовоспалительная терапия;

  • диета с повышенной калорийностью.

Возможна также трансплантация легких в случае их двустороннего поражения. В этом случае будут устранены лишь легочные проявления болезни (поскольку в донорских тканях нет мутации), но лечение патологии все равно придется продолжать пожизненно.

Муковисцидоз в России. Сколько людей заболевает? Сколько они живут?

В России на 8 000–10 000 новорожденных приходится один ребенок с муковисцидозом, говорится в учебном пособии Минздрава. При таком заболевании пациента ждет неблагоприятный прогноз: летальность составляет 50-60 %, а среди детей раннего возраста — еще выше.

В Европе продолжительность жизни больных муковисцидозом достигает 40 лет. В Канаде и США такие пациенты доживают до 48 лет. В России же пораженные этим наследственным заболеванием живут всего до 22-30 лет.

Как в России пропали лекарства для лечения муковисцидоза?

В конце ноября в соцсетях были опубликованы письма трех фармкомпаний (GSK, Teva и «Р-Фарм»), в которых сообщалось о прекращении производства, поставок или отсутствии в свободном доступе трех антибиотиков для терапии муковисцидоза. Речь идет о препаратах тиенам, фортум и колистин.

Родители больных муковисцидозом детей сообщили, что эти жизненно необходимые лекарства по всей стране заменяют дженериками. Дженерик — это препарат-копия, в котором содержится такая же доля активного вещества, как в оригинале, но при этом он стоит дешевле. В родительской петиции отмечалось, что побочные действия этих препаратов-аналогов не изучены.

РИА Новости / Алексей Тиматков, Ирина Лященко

Министр здравоохранения Вероника Скворцова поручила Росздравнадзору провести проверку ситуации и подготовить доклад с предложениями. По ее итогам ведомство признало все применяемые в России препараты для лечения муковисцидоза, включая аналоги, качественными.

«Но качество не равно эффективности», — объяснила РБК глава межрегиональной общественной организации «Помощь больным с муковисцидозом» Ирина Мясникова. Проблема заключается в проявлении побочной реакции на препараты, в том числе дженерики, говорят представители пациентских организаций.

«На дженериках дозы нужны зачастую в несколько раз больше. Мы пытаемся, подбираем, корректируем дозировки. А в следующем месяце привозят другой препарат, их ведь десятки. Русского, китайского, индийского производства. И самая большая проблема с ними в том, что они не тестировались на пациентах с муковисцидозом. То есть не только не имеют доказанной клинической эффективности при этом диагнозе, но еще и могут иметь побочные эффекты, угрожающие жизни, о которых мы узнаем только тогда, когда начинаем применять препарат на конкретном больном», — рассказал «Новой газете» старший научный сотрудник лаборатории муковисцидоза ФГБУ НИИ пульмонологии Станислав Красовский.

«Фортум, колистин, тиенам — это основы лечения, на них сейчас держатся жизни терминальных больных, они сейчас лечат от инфекции детей в обострении. И благодаря государству этих препаратов у нас не будет. Аналогов нет, покупать за границей его мы не можем, потому что по рецепту фонды тоже не могут этого сделать, ехать за границу лечиться могут только те, у кого есть деньги и здоровье сесть в самолет», — бьет тревогу у себя в инстаграме страдающая муковисцидозом блогер Тася Шеремет.

Фото: instagram / sheremetaisiay

Как отмечает «Новая газета», к такой ситуации привел вступивший в силу в 2014 году Федеральный закон № 44 о закупке лекарственных средств (п. 6 ч. 1 ст. 33). Из-за него в приоритете оказались импортозамещение и экономия бюджетных средств.

</ul></ul></ul>

—>
Нет времени читать

Муковисцидоз – тяжелое генетическое заболевание со сложной клинической картиной. Начинает проявляться еще в младенческом возрасте и говорит о том, что родители ребенка тоже были больны или являлись носителем мутационного гена. От заболевания невозможно избавиться, но лечение муковисцидоза возможно. Оно помогает ослабить симптомы и облегчить протекание болезни.

Цели лечения муковисцидоза

Начинать лечить заболевание нужно сразу же после его выявления. Обычно муковисцидоз диагностируют в раннем возрасте, поэтому говоря о лечении, подразумевают маленьких детей. Терапия проходит в специализированных центрах под наблюдением целой группы врачей: диетологи, психологи, физиотерапевты и др. Родители тоже привлекаются к участию в качестве помощников, чтобы при переводе маленького пациента на домашнее лечение они могли оказать ему помощь.

Симптоматическое лечение муковисцидоза преследует следующие цели:

  • поддержание нормального образа жизни ребенка;
  • профилактика бронхолегочных заболеваний;
  • прививание социальных навыков, психоэмоциональная адаптация ребенка;
  • приучение к специальному питанию, которое не провоцирует новые симптомы.

Основные терапевтические принципы

Лечить муковисцидоз нужно комплексно, поэтому видов терапий, применимых к заболеванию, достаточно много.

  • Муколитическая. Подразумевает лечение муковисцидоза препаратами, способствующими разжижению слизи.
  • Антибактериальная. Антибиотики облегчают состояние больного, уменьшают воспалительные процессы в легких.
  • Заместительная. Используются препараты для поджелудочной железы, которые нормализуют баланс важных для функционирования ЖКТ ферментов.

Это были основные виды лечения, применяемого при муковисцидозе. Параллельно с ними используется вспомогательная терапия.

  • Дренирование бронхиального дерева с целью упростить отхождение слизи и облегчить состояние больного.
  • Лечебная физкультура направлена на укрепление мышц пациента, чтобы в дальнейшем он проще мог переносить обострения муковисцидоза.
  • Диетотерапия важна для того, чтобы ребенок с детства привыкал к определенному, полезному для него рациону.
  • Витаминотерапия поддерживает иммунитет ребенка; помогает ему предотвращать другие заболевания на фоне муковисцидоза.

Препараты для лечения муковисцидоза

Некоторые группы препаратов были перечислены выше. Остановимся на них более подробно.

Получить бесплатную консультацию врача

Антибиотики

Выбор определенного антибиотика зависит от индивидуальных особенностей пациента и протекания болезни. Врач обычно выбирает из следующего списка:

  • Азитромицин;
  • Амоксициллин;
  • Оксациллин;
  • Эритромицин;
  • Рифампицин;
  • Кларитромицин;
  • Флуклоксациллин.

Антибактериальная терапия проводится курсами, каждый из которых составляет от 12 до 14 дней. Часть препаратов дается в виде таблеток, часть – растворам для ингаляций. Второй способ позволяет антибиотикам проникать непосредственно к очагу муковисцидоза и оказывать более эффективное лечение.

Муколитики

Действие лекарственных средств этой группы нацелено на разжижение слизи. Муколитики при муковисцидозе тоже обычно используются в виде ингаляций. Это помогает освободить дыхательные пути от бронхиального секрета и облегчить состояние пациента.

Из муколитических препаратов для лечения муковисцидоза используются:

  • Амброксол;
  • Ацетилцистеин;
  • Дорназа Альфа;
  • Бромгексин.

Дренажная терапия в сочетании с приемом муколитиков дает более выраженный терапевтический эффект. Поэтому их обычно применяют совместно.

Препараты для поджелудочной железы

Ферментные лекарства пациенты получают для профилактики воспалений в области поджелудочной железы. Три основных препарата, применяемых при муковисцидозе, это:

  • Панкреатин;
  • Панкурмен;
  • Панцитрат.

Лечащий врач выбирает тот или иной медикамент в зависимости от возраста больного и тяжести протекания заболевания.

Витамины

Из витаминов для больных муковисцидозом важны:

  • A – полезен при панкреатической недостаточности;
  • D – необходим для восстановления фосфорно-кальциевого обмена;
  • E – предотвращает развитие неврологических патологий;
  • K – дефицит этого витамина наблюдается почти у всех больных муковисцидозом.

Прочие препараты

При осложнениях муковисцидоза применяются и другие группы медикаментозных средств. Это могут быть противорвотные, противоаллергенные, инсулин и другие симптоматические вещества.

Прогноз лечения муковисцидоза

Муковисцидоз неизлечим, поэтому пациенты проходят тяжелое лечение на протяжении всей жизни. И даже активная терапия не всегда дает быстрые результаты. К тому же мутации бывают разными, и многие дети редко доживают до взрослого возраста, хотя такие случаи известны. Поэтому говорить об эффективности и необходимости лечения муковисцидоза можно и нужно.

Комментарии

Задать вопрос

37e5dacf5de88954fe38e60b7b3f8d29_ce_737x489x0x0_fitted_740x0.jpginstagram.com/sheremetaisiay

«Мама едет скупать все препараты,которые остались сейчас в Москве и Питере, — говорит Тася. — Я не боюсь за себя,я давно перестала это делать. Просто думаю,каково будет тем детям,у кого не такие пробивные родители?»

Около недели назад больные муковисцидозом и их родственники забили тревогу. По их утверждениям,из аптек стали пропадать импортные антибиотики,которые составляют важнейшую часть лечения этого заболевания. Их место занимают отечественные дженерики,к которым пациенты относятся с большим недоверием.

Муковисцидоз(другое название — кистозный фиброз) — это наследственное заболевание,которое характеризуется поражением желез внешней секреции и тяжелыми нарушениями функций органов дыхания. <nobr>Причиной М. В.</nobr> является мутация в гене CFTR. Если родители являются носителями мутировавшего гена,риск рождения ребенка,больного МВ,составляет 25%.

Проявляется муковисцидоз по‑разному,но самая частая картина включает пневмонию,постоянные бронхиты,рвоту,нарушения стула,потерю массы тела…

«Пища не усваивается,у пациента постоянные поносы и рвота, — рассказывает Тася. — Человек совсем не набирает вес,а легкие забивает густая слизь,в ней заводятся бактерии,вызывающие интоксикацию. Больного лихорадит. Слизь мешает вдохнуть,ты тонешь в ней,легкие слипаются и срастаются,потом появляются разрывы,кровотечение и рубцы. Затем цирроз печени,отказывают почки,не выдерживает сердце — тахикардия,одышка,обмороки,кислородное голодание. Психика тоже сдает: депрессивные эпизоды,нежелание лечиться и суицидальные мысли…»

Популярное

Количество больных МВ в России составляет приблизительно 4000 человек(согласно«Регистру больных муковисцидозом в Российской Федерации» 2017 года — 3096 человек). В 2017-м средний возраст смерти в России составил 22,5 года.

«Шум,поднятый сейчас в интернете родителями больных муковисцидозом,возник не просто так, — комментирует ситуацию врач-пульмонолог,кандидат медицинских наук,старший научный сотрудник лаборатории муковисцидоза ФГБУ НИИ пульмонологии Станислав Красовский. — Несколько лет назад в России вступил в силу закон № 44 ФЗ „О контрактной системе в сфере закупок товаров,работ,услуг для обеспечения государственных и муниципальных нужд“. В соответствии с этим законом на рынок наравне с оригинальными препаратами,лекарствами,доказавшими свою эффективность,вышли дженерики. Дженерики,как правило,изготовлены из более дешевого сырья,некоторые из них помогают,другие же гораздо менее эффективны оригиналов.

На протяжении нескольких лет эта проблема компенсировалась активностью родителей больных МВ: они искали и закупали качественные препараты за счет собственных средств. Но сейчас ряд важнейших препаратов уходит с российского рынка окончательно: фортум,тиенам,обещают перебои с поставкой колестина. То есть не будет даже технической возможности купить оригинальный препарат в аптеке,поэтому и больные МВ,и родительское сообщество,и некоторые врачи стараются сделать все,чтобы поддержать больных и каким-то образом оставить оригиналы на прилавках в России».

«А знаете что еще страшнее? — пишет Тася в своем Instagram. — Знать,что с муковисцидозом можно жить иначе,что во всем мире уже нет этих ужасов. Вместо них — бесплатная базовая терапия,с которой МВ-пациенты счастливо живут до пенсии». Тася не ошибается: согласно данным 2017 года Организации муковисцидоза в США,медиана выживаемости для детей,рожденных в период в 2003—2007 гг., составляет 37 лет,а для детей 2013−2017 годов рождения — 44 года.

Три порта

Тася родилась в 2002 году в городе Севастополе. Она стала первым желанным ребенком. Радость родителей омрачилась тем,что в 2 месяца Тася попала в реанимацию с постоянным,непроходящим кашлем,она не набирает вес и не усваивает пищу — врачи в растерянности. Первые два года своей жизни Тася с мамой провели в больницах,ни один из докторов был не в силах поставить девочке диагноз. В конце концов,Ольга,мама Таси,поставит его сама. Она предположила,что у девочки муковисцидоз. Диагноз подтвердился,и девочку немедленно стали лечить. В четыре года Тася с родителями переехали в Санкт-Петербург. Тася вспоминает это время как очень тяжелое для семьи: денег нет,а те,что есть,уходят на лекарства. Из вкусного — одно яблоко в день. Тася признается,что все детство видела,как мама плачет на кухне,потому что лекарства стоят огромных денег.

blank-image.png

Самое счастливое воспоминание Таси — это переезд в Москву. «Я помню,что мы ехали в такси,я показывала на каждый красивый дом и спрашивала маму: „Мама,здесь мы будем жить?“ Но мы снова приехали в коммунальную квартиру».

Тася учится как проклятая — она уверена,что образование — это ее путевка в жизнь. В 13 лет снова начинает болеть из-за климата,курсы антибиотиков нужно делать чаще. Вены не выдерживают,под общим наркозом ей ставят порт — катетер в центральную вену на груди. Сейчас у Таси стоит третий по счету порт.

blank-image.png
https://www.instagram.com/sheremetaisiay/

Ежедневно Тася делает 3−5 ингаляций специальным раствором. Кроме этого,она занимается йогой и кинезитерапией — лечебной физкультурой с элементами дыхательной гимнастики. В день Тася должна употреблять 3000−3500 ккал,при этом она все равно весит около 38 кг.

«У меня странные отношения с моим заболеванием, — признается Тася. — Я много раз говорила,что оно сильно повлияло на мои взгляды и мое мироощущение. Ты уже замечаешь дискриминацию не только инвалидов,но и женщин,и детей,и других людей. И вопросы у тебя уже не только к государству и фундаменталистам,но к обществу в целом,тебя начинает заботить не только твоя жизнь,но и весь мир. И вот во главу угла у тебя становятся не идеологии и религии,а наука,гуманизм и здравый смысл».

Министр <nobr>здравоохранения Р. Ф. Вероника</nobr> Скворцова,выступая на Х Всероссийском конгрессе пациентов,утверждает,что«большинство оригинальных препаратов для лечения муковисцидоза имеют аналоги на российском рынке,экспертизу качества и безопасности,по предварительным данным Росздравнадзора,прошли от 11 до 17 аналоговых препаратов», — об этом 28 ноября сообщило ТАСС. Тем временем родители детей-инвалидов с диагнозом«муковисцидоз»(CF,«кистозный фиброз») составили петицию с просьбой вернуть импортные препараты на рынок.

Понравилась статья?Подпишись на новости и будь в курсе самых интересных и полезных новостей.

<label>Я соглашаюсь с правилами сайта</label>

Спасибо.

Мы отправили на ваш email письмо с подтверждением.

Рейтинг автора
5
Подборку подготовил
Андрей Ульянов
Наш эксперт
Написано статей
168
Ссылка на основную публикацию
Похожие публикации